Revumenib 是一种口服小分子 Menin-搀和谱系白血病1(MLL1)扼制剂free_porn，对MLL重排和核磷卵白1(NPM1)突变的白血病有用。2023年 12月，svndax Pharmaceuticals 文告凭据好意思国食物药品监督处置局(FDA) 实时肿瘤学评审 (RTOR)商量提交 Revumenib 新药肯求(NDA)，用于疗养成东谈主和儿童复发或难治性(R/R) KMT2A重排(KMT2Ar)急性白血病。要津性! 期 AUGMENT-101 参谋数据为该肯求提供了解救。

I/I 期 AUGMENT-101 参谋在复发性 /难治性 KMT2Ar 或 NPM1 突变的 AML 和急性淋巴细胞白血病 (ALL)患者中评估了 Revumenib。2023年 12月初度公布的 AML组考试成果令东谈主饱读吹，该药物在 KMT2Ar 东谈主群中达到了较高的十足缓解/十足缓解伴部分血液学复原(CR/CRh)率，这尤其令东谈主印象潜入，因为患者之前曾屡次复发，其中 72% 曾经受过 venclexta 疗养。12例患者在造血干细胞移植(HSCT)和 Revumenib 保管疗养后保管复合十足缓解，6例患者在领域时保管轻微残留病(MRD)阴性缓解，1例黒者从 MRD 阳性转为 MRD 阴性。3 例念念者在移植后经受 Revumenib 保管疗养一年以上，保管疗养的安全性特征细腻。

Venclexta 与低甲基化药物或低剂量阿糖胞苷辘集使用，是现时不相宜强化化疗的初治 AML患者的轨范疗养，但 venclexta 疗养后复发患者的疗养聘任有限。骨移植是唯独的颐养聘任，在这种情况下，任何疗养的见地王人是达到允许移植的踏实缓解，而由于 Revumenib 可产生有临床意旨的捏久缓解，因而绝顶具有远景。2024年3月，Syndax文告好意思国FDA已授予NDA优先评审履历，处方药用户付法案(PDUFA)野心行径日历指定为 2024年9月26 日。

Sun Pharmaceuticals 的 CTP-543是一种口服的氘代Ruxolitinib 肖似物，可聘任性地扼制Janus 激酶JAK1和JAK2。2023年10月，好意思国食物和药物处置局(FDA)经受了 Deuruxolitinib 疗养成东谈主中重度斑秃的新药肯求(NDA)。CTP-543 被授予该稳当症的冲破性疗法认定和快速通谈认定，处方药用户付费法案(PDUFA)日历指定为 2024年7月。

该 NDA的提交是基于2项要津性"期考试THRIVE-AA1和 THRIVE-AA2，这两项考试波及稀疏 135 家临床参谋中心的 1200 多例患者。这些考试的数据已在 2023 年好意思国皮肤病学会(AAD)年会和第 31届欧洲皮肤病与性病学会大会上公布。两项参谋均知道，与安危剂比较，8mg和12mg组中达到主要绝顶(脱发严重进度器用[SALT]评分s20)的患者比例较着更高。在THRIVE-AA1考试中，第24周时，12mg逐日两次剂量组41.5%的患者和8mg逐日两次剂量组29.6%的患者达到SALT评分≤20，而安危剂组仅为0.8%。在THRIVE·AA2 考试的第 24周绝顶时，12mg组 38.3%的患者和8mg组 33%的患者达到主要绝顶，而安危剂组仅为 0.8%。此外，在毛发患者陈述结局骄矜度(SPRO)量表中，8mg和 12 mg组折柳有 47%和52% 的患者示意“骄矜”或“绝顶骄矜"，而安危剂组仅为 2%。在两项考试的8mg组中，Deuruxolitinib 的耐受性细腻，发生了1例疗养关联严重不良事件，但8mg剂量组的患者骄矜度权贵高于安危剂组。

CTP-543 是疗养斑秃的有劲党争药物，斑秃是一种 FDA批准药物很少的稳当症。JAK 扼制剂的黑框教化以及竞争药物辉瑞的 Litfulo (Ritlecitinib) 和礼来的 olumiant (Baricitinib)，可能会影响其阛阓浸透。但该研发者以为，安全性和有用性数据标明，Deuruxolitinib 是疗养斑秃的最好聘任。

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